Мы используем файлы cookie.
Продолжая использовать сайт, вы даете свое согласие на работу с этими файлами.
Кількість пацієнтів, яку необхідно пролікувати (NNT)

Кількість пацієнтів, яку необхідно пролікувати (NNT)

Подписчиков: 0, рейтинг: 0
Illustration of two groups: one exposed to a treatment, and one unexposed. Exposed group has smaller risk of adverse outcome (NNT = 4)
Група, яка зазнала лікування (ліворуч), зменшила ризик несприятливого результату (чорний) порівняно з групою, що не зазнавала впливу (праворуч). Потрібно пролікувати 4 осіб для запобігання 1 несприятливого результату (NNT = 4).

Кількість пацієнтів, яку необхідно пролікувати (англ. NNT, number needed to treat), є епідеміологічним показником, який використовується для відображення ефективності медичного втручання, як правило, лікування лікарськими засобами.

NNT - це середня кількість пацієнтів, яку необхідно пролікувати, щоб запобігти одному додатковому несприятливому наслідку. Вона визначається як обернене зниження абсолютного ризику (ARR - absolute risk reduction) і обчислюється як , де - частота несприятливого наслідку в групі, яка отримувала лікування (група з експозицією), та - частота у контрольній (неекспонованій) групі.

Як різновид розміру ефекту, NNT була описана в 1988 р. дослідниками з Університету Макмастера Лаупасісом, Сакеттом і Робертсом. Ідеальна NNT - 1, коли має покращення кожний, хто отримує лікування, і жоден - у контрольній групі. Більш висока NNT вказує на те, що лікування є менш ефективним.

NNT подібна до показника кількості, що необхідна для заподіяння шкоди (NNH - number needed to harm), але NNT, як правило, визначається для терапевтичного втручання, а NNH - для шкідливого впливу або фактора ризику.

Актуальність

NNT є важливим показником у фармакоекономіці. Якщо клінічна кінцева точка є достатньо катастрофічною (наприклад, смерть, інфаркт), препарати з високою NNT можуть бути показані в певних ситуаціях. Якщо кінцева точка незначна, страховики можуть відмовитись від відшкодування витрат на ліки з високою NNT.

NNT важливо враховувати при порівнянні можливих побічних ефектів ліків та його переваг. Для ліків з високою NNT навіть невелика частота побічних ефектів може перевищувати користь. Незважаючи на те, що NNT є важливим показником, вона рідко зустрічається в статтях медичних журналів, що повідомляють про результати клінічних досліджень.

Є кілька важливих проблем, пов'язаних з NNT: упередженість та відсутність надійних довірчих інтервалів, а також труднощі з виключенням можливості відсутності різниці між двома методами лікування або групами.

Значення NNT залежать від часу. Наприклад, якби дослідження тривало 5 років, а інше - 1 рік, значення NNT не були б безпосередньо порівнянними.

Пояснення NNT на практиці

Існує ряд факторів, які можуть впливати на значення NNT залежно від ситуації. Лікування може бути препаратом у формі таблетки або ін’єкції, хірургічною процедурою або багатьма іншими способами. Наступні приклади демонструють, як визначається NNT і що вона означає. У цих прикладах важливо розуміти, що кожен учасник має захворювання, яке лікується, тому є лише пацієнти, які отримували лікування чи ні. Це, як правило, тип дослідження, який проводиться лише у тому випадку, якщо і контроль, і тестове лікування несуть значний ризик серйозної шкоди або якщо лікування є неетичним для здорового учасника (наприклад, хіміотерапевтичні препарати або новий метод апендектомії - хірургічне видалення апендикса).

У більшості досліджень лікарських засобів їх перевіряють як на здорових, так і на хворих учасниках. Або, якщо метою лікування є запобігання поширеного захворювання (наприклад, антикоагулянт для запобігання інфаркту), може бути використане проспективне дослідження. Проспективним називається дослідження, яке починається, коли всі учасники є здоровими, на відміну від ретроспективного дослідження, в якому деякі учасники вже мають відповідну хворобу. Проспективні дослідження дають набагато якісніші докази, але набагато складніші та трудозатратні.

У таблиці нижче:

  • - це ймовірність не побачити покращення після отримання лікування (обернено до ймовірності побачити покращення під час лікування). Цей вимір застосовується лише до групи лікування.
  • - це ймовірність не побачити покращення в контрольній групі (обернено до ймовірності побачити покращення у контрольній групі). Цей вимір застосовується лише до контрольної (неекспонованої) групи. Контрольна група може отримувати плацебо- лікування, або у випадках, коли метою є пошук доказів того, що нове лікування є більш ефективним, ніж існуюче, контрольна група отримує існуюче лікування. Значення NNT залежить від того, чи отримувала контрольна група плацебо або вже існуюче лікування, а у випадках, коли надається плацебо, на NNT також впливає якість плацебо (тобто, наскільки учасники можуть відрізнити плацебо від лікування, що досліджується).
Опис NNT Інтерпретація
Ідеальне лікування, раніше невиліковного стану без ефекту плацебо 0,0 1.0 1 Половина учасників отримує тестове лікування, інша половина - контрольна група (це може бути просто плацебо, або існуюче лікування з відомою ефективністю).

Кожна людина, яка отримує лікування, має поліпшення, яке може бути зменшенням або зупинкою погіршення стану, поліпшенням стану або повним зціленням.

У жодної людини в контрольній групі не було покращення, тому стан ніколи не покращується сам по собі, а контрольне лікування ніколи не є ефективним.

NNT = 1/(1,0-0,0), що дорівнює 1.

Дуже ефективне лікування із значним поліпшенням порівняно з контролем 0,1 0,9 1,25 Десять* людей отримують лікування, десять - контроль. З десяти в групі, що отримувала лікування, дев’ять малють поліпшення, а одна - ні. У контрольній групі одна людина має поліпшення стану, а дев'ять - жодного. Оскільки один з контрольної групи, продемонстрував поліпшення стану без лікування, кажуть, що один із дев'яти з групи, яка отримувала лікування, покращився б без лікування. Тому результат однієї людини не є доказом того, що лікування є кращим, ніж контроль. NNT = 1/(0,9-0,1), що становить 1,25.

Зниження абсолютного ризику становить 0,9-0,1, що дорівнює 0,8.

Ефективне лікування з помірним поліпшенням відносно контролю 0,3 0,7 2.5 10 пацієнтів отримують лікування, 10 - контроль.

У лікувальній групі 7 мали поліпшення, а 3 - ні.

У контрольній групі у 3 спостерігалося поліпшення стану, а у 7 - ні.

Отже, лікування було більш корисним, ніж контроль, у 4 (7-3) із 10 випадків і не було більш корисним у 6 (10-4).

NNT дорівнює 1/(0,7-0,3), що становить 2,5.

Ефективне лікування, але незначне покращення відносно контролю 0,4 0,5 10 10 отримують лікування, 10 - контроль.

У 6 було покращення під час лікування, у 4 - ні.

У контрольній групі у 5 було покращення, у 5 - ні.

Отже, лікування було більш корисним, ніж контроль, лише в одному (6-5) з десяти випадків, і не було корисним для дев'яти з десяти (10-1).

NNT = 1/(0,5-0,4), що дорівнює 10.

Дуже ефективне лікування з незначним покращенням відносно контролю 0,8 0,9 10 10 отримують лікування, 10 - контроль.

У 2 є покращення при лікуванні, а у 8 - ні.

У контрольній групі у 1 є покращення, а у 9 - ні. Отже, лікування було більш корисним, ніж контроль, лише в одному з десяти випадків, і не було корисним для дев'яти з десяти.

NNT = 1/(0,9-0,8), що дорівнює 10.

Не дуже ефективне лікування, але з незначним покращенням відносно контролю 0,1 0,2 10 10 отримують лікування, 10 - контроль.

9 мають покращення під час лікування, а 1 - ні.

У контрольній групі 8 мали покращння, а двоє - ні.

Отже, лікування було більш корисним, ніж контроль, лише в одному з десяти випадків, і не було корисним для дев'яти з десяти. NNT дорівнює 1/(0,2-0,1), що дорівнює 10.

Лікування ефективне, але гірше, ніж контроль 0,2 0,1 −10 10 отримують лікування, 10 - контроль.

У 8 було покращення під час лікування, а у 2 - ні.

У контрольній групі 9 мали покращення, а один ні.

Тому лікування було менш корисним, ніж контроль, в одному з десяти випадків.

NNT = 1/(0,2 - 0,1), що становить -10.

Зверніть увагу, що, незважаючи на те, що лікування було ефективним у восьми з десяти випадків (лише на один менше, ніж у попередньому прикладі), NNT змістився з 10 на -10. Це пояснюється тим, що NNT вимірює, скільки пацієнтів має отримувати лікування замість контролю, щоб побачити поліпшення стану в однієї людини. Оскільки лікування у десятьох людей призвело б до того, що одному з цих людей стало гірше, ніж якби вони отримали контрольне лікування замість цього, NNT становить -10.

*Для спрощення використана невелика кількість учасників, тоді як наукове дослідження майже завжди вимагає набагато більшої.

Приклад із реального життя

Дослідження ASCOT-LLA, фінансоване виробником ліків, стосувалося переваг аторвастатину 10 мг (препарат, що знижує рівень холестерину) у пацієнтів з артеріальною гіпертензією (високий кров'яний тиск), але без жодних наявних серцево-судинних захворювань (первинна профілактика). Випробування тривало 3,3 роки, і протягом цього періоду відносний ризик "первинної події" (серцевий напад) знизився на 36 % (зниження відносного ризику, RRR). Однак зниження абсолютного ризику (ARR) було набагато меншим, оскільки досліджувана група не мала дуже високого рівня серцево-судинних подій протягом досліджуваного періоду: 2,67 % у контрольній групі порівняно з 1,65 % у групі лікування. Отже, прийом аторвастатину протягом 3,3 років призведе до ARR лише 1,02 % (2,67 % мінус 1,65 %).

Тоді кількість пацієнтів, яку необхідно пролікувати для запобігання однієї серцево-судинної події, становила б 98,04 протягом 3,3 років.

Чисельний приклад

Приклад розрахунку показників ризику
Експериментальна група (E) Контрольна група (C) Разом
Випадки (E) EE = 15 CE = 100 115
Не-випадки (N) EN = 135 CN = 150 285
Усього учасників (S) ES = EE + EN = 150 CS = CE + CN = 250 400
Частота випадків (ER) EER = EE / ES = 0.1, or 10% CER = CE / CS = 0.4, or 40%
Порівняння Показник Абр. Значення
CER - EER зниження абсолютного ризику ARR 0.3, or 30%
(CER - EER) / CER зниження відносного ризику RRR 0.75, or 75%
1 / (CER − EER) кількість, що необхідно пролікувати NNT 3.33
EER / CER відношення ризику RR 0.25
(EE / EN) / (CE / CN) відношення шансів OR 0.167
(CER - EER) / CER частка неекспонованої групи, яку можна профілактувати PFu 0.75

Список літератури


Новое сообщение